Tecnologia robusta de alto rendimento para produção e padronização de iPSC de alta qualidade

O projeto RHYTHMS visa desenvolver uma ferramenta de controlo de produção de terapias baseadas em células de produção complexa, como as iPSCs. Esta ferramenta estará em conformidade com os requisitos regulamentares relevantes, incluindo as normas de BPF. Deste modo, este projeto tem como objetivo acelerar a maturidade da tecnologia de biorreator desenvolvida pela SCE através da integração do software de análise de cultura celular pela MCH. A STM e o UHS terão um papel fundamental neste projeto, contribuindo para o desenvolvimento, otimização e teste das ferramentas integradas. O principal objetivo da STM no consórcio é demonstrar os méritos tecnológicos e a maturidade de mercado da tecnologia RHYTHMS. Isto será conseguido através de rigorosos testes de bancada em relação aos padrões da indústria, do desenvolvimento de métodos analíticos para a caracterização do produto e de testes abrangentes sob diversas condições de cultura. No contexto das atividades desenvolvidas pela STM foram definidos os seguintes objetivos: (i) Consolidar o conhecimento da STM na expansão em 3D de iPSC, mediada por biorreator, utilizando princípios de Qualidade Baseada no Projeto (quality by design, QbD), para garantir que os Atributos Críticos de Qualidade (critical quality atributes, CQAs) e Parâmetros Críticos de Processo (critical process parameters, CPPs) da expansão de iPSC sejam confirmados, controlados, verificados e reprodutíveis para aplicação futura em ambiente de BPF; (ii) Contribuir para o desenvolvimento de soluções de próxima geração para expansão celular ex vivo, comprovando os méritos da tecnologia em desenvolvimento e mitigando potenciais barreiras à sua adoção em futuras fases de comercialização; (iii) Expandir oferta de serviços da STM na produção de iPSCs, para satisfazer as necessidades do mercado global. A RHYTHMS trará benefícios transformadores para a STM, relativamente à expansão e especialização das nossas operações de desenvolvimento e produção, explorando as suas capacidades e vantagens. Incorporar esta tecnologia na nossa oferta de serviços permitir-nos-á entregar produtos de qualidade superior aos nossos clientes. A solução proposta visa melhorar significativamente a nossa eficiência operacional, levando a eficiências de custos substanciais ao longo da implementação do ciclo de vida dos produtos. Esta tecnologia irá agilizar as fases de desenvolvimento de processos, permitindo à STM fornecer contratos de serviços abordando o desenvolvimento de processos de terapias celulares baseadas em iPSCs de forma mais rápida e eficiente. Além disso, e mais importante, o RHYTHMS facilitará opções de expansão simplificadas para fases de manufatura subsequentes, facilitando o aumento dos volumes de produção (até ao volume máximo permitido pela plataforma). Prevemos uma maior consistência e reprodutibilidade entre lotes, que são cruciais para manter a integridade e a fiabilidade dos produtos baseados em iPSC. Ao reduzir o risco de falha do lote, minimizar o tempo de inatividade e otimizar a utilização dos recursos através da monitorização em tempo real e do controlo preciso dos parâmetros críticos da cultura, o RHYTHMS simplificará os processos de produção de iPSC da STM e levará ao aumento da produtividade. A crescente procura por medicina personalizada e terapias regenerativas está a gerar um interesse significativo nas iPSCs, que oferecem o potencial para criar tratamentos específicos para os pacientes e/ou soluções de terapia celular de última geração com menor probabilidades de rejeição imunitária. Além disso, o número crescente de ensaios clínicos e iniciativas de investigação focadas nestas células realça o seu forte potencial de mercado. É também importante destacar que as iPSC podem ser também utilizadas para a descoberta de medicamentos, modelação de doenças ensaios de segurança e eficácia, que são mercados ainda inexplorados para o desenvolvimento de negócios da STM e que criam oportunidades para colaborações e parcerias com empresas biofarmacêuticas e institutos de investigação. O nosso compromisso com o projeto RHYTHMS é motivado pelo conjunto destes fatores, e estabelece uma oportunidade para a STM investir os seus recursos e conhecimento. A STM está confiante que esta iniciativa beneficiará não só a empresa, mas também a comunidade de saúde em geral, alargando as opções terapêuticas. Este projeto abre também as portas a novas oportunidades de propriedade intelectual (PI). Ao alavancar o nosso know-how no desenvolvimento de processos, este projeto apresenta uma oportunidade única para o estabelecimento de métodos novos e inovadores, que reforçarão o nosso posicionamento competitivo e diferenciação no mercado das TCs.