Projeto Exploratorio Plataforma Virus

O objetivo principal deste projeto é alavancar a capacidade do iBET na produção de vírus para terapia génica, através da aquisição de dois equipamentos essenciais: um Microscópio Confocal (Mica WideFocal Live Cell) e uma Workstation HP Z4 Torre G5 1125 W (HP) para obtenção e tratamento de dados. Estes equipamentos permitiram demonstrar a viabilidade do aumento de escala de produção até 50 L, utilizando para o efeito um bioreator dedicado, e a observação detalhada das células durante o crescimento e produção de vírus. Este projeto piloto serviu como base para um projeto mais abrangente que incluirá outros equipamentos de produção, especificamente para purificação e análise de produto. O projeto é composto por uma única linha de ação que visa: 1. Melhorar a Observação e Análise: Permitir a observação detalhada das células durante o crescimento e produção de vírus, através do Microscópio Confocal, inserido num processo de demonstração da possibilidade de aumentar a escala de produção de vírus para terapia génica, utilizando o Bioreator de 50L de forma flexível pelo uso de bioreatores descartáveis. Este projeto terá como impactos principais i) a preparação de projetos futuros, pois estabelece uma base sólida para um projeto mais abrangente que envolverá a aquisição de equipamentos adicionais para purificação e análise de produto e ii) a aceleração da transferência de tecnologia para parceiros nacionais e internacionais, contribuindo para a expansão do mercado e a democratização do acesso a terapias inovadoras. Conseguir-se-á desta forma, para as melhores linhas celulares produtoras, aumentar a escala de produção e monitorizar e quantificar on-line (i.e., dentro do bioreactor) e off-line (usando o microscópio confocal) todo o processo de produção. Estes avanços abrem novas abordagens no desenvolvimento métodos analíticos, potencialmente patenteáveis, capazes de aumentar a fiabilidade e precisão da monitorização e controlo do bioprocesso. Além disso, esta plataforma de produção altamente monitorizada, irá permitir flexibilizar processos, i.e., podem ser utilizadas para produção de um mesmo vetor viral (i.e. o veículo terapêutico é o mesmo) com diferentes transgenes (genes específicos para cada doença) de modo a permitir desenvolver produtos para o tratamento de diferentes doenças. Com métodos analíticos mais robustos será possível obter um maior conhecimento sobre os mecanismos de produção celular e desenvolver e otimizar bioprocessos (mesmo de projetos já em execução), os quais se traduzirão, em última instância, numa mais-valia para parceiros industriais, e numa maior eficácia das terapêuticas génicas e celulares desenvolvidas.