Plataforma de Produção de Vírus Terapeuticos

O objetivo principal do projeto que aqui candidatamos visa consolidar uma plataforma de produção de vírus, e respetivo controlo de qualidade, de alto valor para terapia génica e celular usando as mais recentes tecnologias e metodologias. Isso inclui a redução de custos, pegadas de instalações e uso de recursos, bem como a diminuição do tempo necessário para levar os produtos a uma fase clínica. Pretende-se com estes esforços reduzir o custo por dose destes medicamentos inovadores contribuindo a expansão do mercado e para a “democratização” ao seu acesso.. Além disso, a investigação translacional que se estende até à fase pré-clínica, juntamente com a capacidade de executar a transferência tecnologia de forma eficiente para empresas farmacêuticas contratadas (CMOs), atrairá investimentos privados crescentes contribuindo para a criação de mais emprego altamente qualificados para Portugal. Em particular, o projeto é composto por três linhas de ação (ou atividades): Linha de ação #1. Desenvolvimento de uma plataforma de produção de vírus recombinantes, e respetivo controlo de qualidade, para área da terapia génica e celular; Linha de ação #2. Coordenação do projeto e gestão da Plataforma; Linha de ação #3. Disseminação/valorização dos resultados obtidos no projeto A linha de ação #1 visa a expansão de atividades para i) a componente de produção (a ser implementada na Late-stage R&D e Bioproduction Unit – LSR&D-BPU), e ii) a componente de análise de produto (a ser implementada na Analytical Services Unit - ASU). O iBET pretende dotar-se de competências complementares e novos equipamentos, p.e. um espectrómetro de Raman, um detetor de dispersão de luz multiângulo (MALS), um Spectral Cell Analyzer e um Cell Sorter. Estes equipamentos irão acelerar os processos pois permitem optimizar a seleção dos clones e linhas celulares com alta produtividade especifica (Cell analyser e Cell sorter),obter um maior conhecimento do bioprocesso (Raman) e melhor caracterizar e aferir a qualidade do produto final (MALS). Conseguir-se-á desta forma, para as melhores linhas celulares produtoras, não só monitorizar e quantificar on-line (i.e., dentro do bioreactor) o produto formado, mas também estimar a percentagem de agregados e de outros formatos não bioativos do produto. Estes avanços abrem novas abordagens no desenvolvimento métodos analíticos, potencialmente patenteáveis, capazes de aumentar a fiabilidade e precisão da monitorização e controlo do bioprocesso. Alem disso, estas plataformas altamente monitorizadas, irão permitir flexibilizar processos, i.e. podem ser utilizadas para produção de um mesmo vetor viral(i.e o veículo terapêutico é o mesmo) com diferentes transgenes (genes especifico para cada doenças) de modo a permitir desenvolver produtos para o tratamento de diferentes doenças. Com métodos analíticos mais robustos será possível obter um maior conhecimento sobre os mecanismos de produção celular e desenvolver e otimizar bioprocessos (mesmo de projetos já em execução), os quais se traduzirão, em última instância, numa mais-valia para parceiros industriais, e numa maior eficácia das terapêuticas génicas e celulares desenvolvidas. (mais detalhes sobre as linhas de ação na Memoria Descritiva) Alinha de ação #2 visa assegurar uma eficiente gestão técnico-científica, administrativa e financeira do projeto, A linha de ação #3 visa garantir uma eficaz demonstração, disseminação e valorização dos resultados obtidos.